Le parcours de développement des nouveaux médicaments est long et particulièrement encadré. Son objectif est d'obtenir une AMM (autorisation de mise sur le marché) à la suite des essais cliniques, qui permet à l'ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament) d'évaluer le produit selon des critères scientifiques de qualité, de sécurité et d’efficacité.
Aussi, en cancérologie notamment, il peut y avoir le souhait d'accéder plus rapidement à une nouvelle molécule, toujours en cours d'évaluation et en attente d'AMM et lorsque les essais cliniques la concernant sont fermés.
La France amis en place un dispositif particulièrement efficace pour permettre d'accéder à ces innovations thérapeutiques : les ATU = autorisation exceptionnelle
Les Autorisations Temporaires d'Utilisation (ATU) sont délivrées par l’ANSM dans les conditions suivantes :
En pratique, il existe deux types d'autorisation temporaire d'utilisation : les ATU de cohorte et les ATU nominatives.
Consulter la Liste des spécialités faisant actuellement l'objet d'une ATU de cohorte
Dans certaines situations, un médicament ayant déjà une AMM semble utile dans d'autres indications thérapeutiques, l'ASNM peut rendre le médicament accessible dans le cadre des RTU (Recommandation Temporaire d'Utilisation). = usage exceptionnel hors AMM
L’ANSM encadre ces prescriptions non conformes à l’autorisation de mise sur le marché (AMM), sous réserve :
Elle élabore à cette fin des Recommandations Temporaires d’Utilisation (RTU). Les RTU ont une durée maximale de 3 ans renouvelable.
Leur objectif est de sécuriser l’utilisation des médicaments grâce à la mise en place d’un suivi des patients organisé par les laboratoires concernés.
Consulter la Liste des spécialités faisant actuellement l'objet d'une RTU
Une réforme est en cours et les accès précoces devraient évoluer en Juillet 2021 : nous mettrons à jour ce dossier dès que nous aurons plus d'information
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Source : ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé